Sam proces provođenja studije ovisi o svakoj studiji posebno, a provodi ga studijski tim koji se sastoji od liječnika, medicinske sestre te po potrebi i drugih zdravstvenih djelatnika. Oni su zaduženi za provjeru zdravstvenog stanja ispitanika prije početka studije i praćenje tijekom vremena, davanje specifičnih uputa tijekom trajanja studije, te ostaju u kontaktu s bolesnikom i po završetku ispitivanja.

Kliničko ispitivanje je istraživanje na ljudskim dobrovoljcima koje služi da bi se dobio odgovor na specifično medicinsko pitanje. Pažljivo i kvalitetno provedena klinička istraživanja najbrži su i najsigurniji način za otkrivanje novih vrsta liječenja i načina za poboljšanje zdravlja u ljudi. Intervencijske studije istražuju je li eksperimentalno liječenje (ili standardno liječenje primjenjeno na novi način) sigurno i učinkovito u kontroliranim uvjetima, dok opservacijske studije istražuju zdravstvene probleme velikih populacija ljudi u prirodnim uvjetima.

Svaka pojedinačna studija ima točno određene kriterije koji definiraju bolesnike koji u njoj mogu sudjelovati. Korištenje uključnih i isključnih kriterija važan je princip medicinskog istraživanja koji osigurava pouzdanost konačnih rezultata. Čimbenici koji omogućuju bolesniku sudjelovanje su uključni kriteriji, dok bolesnik koji ima neki od isključnih kriterija nije kandidat za sudjelovanje u studiji. Ovi čimbenici mogu uključivati dob, spol, tip i stadij bolesti, ranije liječenje te ostala medicinska stanja / bolesti. Neke studije uključuju bolesnike oboljele od specifične bolesti, dok se u druge studije uključuju zdravi pojedinci. Važno je napomenuti da uključni i isključni kriteriji nisu definirani kako bi se onemogućilo sudjelovanje bolesnicima na osobnoj razini, već kako bi se identificirala skupina bolesnika koji imaju najveću šansu uspjeha liječenja i kako bi se osigurala sigurnost primjenjene terapije. Također, dobro definirani uključni i isključni kriteriji omogućuju ispitivačima da dobiju jasan odgovor na pitanje koje je studija postavila.

Kliničke studije koje su kvalitetno dizajnirane i provedene najbolji su pristup u bolesnika koji žele imati aktivnu ulogu u vlastitoj zdravstvenoj skrbi, dobiti pristup najnovijim oblicima liječenja prije nego što isti postanu široko dostupni. Bolesnici također svojim sudjelovanjem mogu pomoći i ostalim sličnim bolesnicima podupirući znanstvena istraživanja. Postoje i rizici, a to su da na ispitivani lijek (kao i na svaki standardni lijek) može doći do razvoja nuspojava. Liječenje može biti neučinkovito za individualnog bolesnika, a i sam protokol može za neke bolesnike biti vremenski zahtjevan (putovanje do studijskog centra, više terapija, kompleksni način doziranja…), iako to nije pravilo.

Etički i zakonski propisi koji se tiču zdravstvene skrbi vrijede i za kliničke studije. Dodatno, za kliničke studije vrijede i dodatni propisi koji osiguravaju da sigurnost ispitanika uključenih u studiju ne bude ugrožena. Kako je navedeno u pitanju o protokolu, studija se odvija prema točno određenom planu koji propisuje u detalje što studijski tim mora raditi. Studijski tim također tijekom vremena prijavljuje rezultate istržaivanja na znanstvenim skupovima, u medicinskim časopisima, te raznim državnim agencijama. Pritom je identitet ispitanika uvijek tajan te se nikada ne spominje ime bolesnika niti bilo koja druga karakteristika pomoću koje bi ga/ju se moglo identificirati.

Uvijek je dobro prikupiti dovoljno informacija o kliničkoj studiji u koju je planirano uključenje, te razjasniti sve eventualne nedoumice sa liječnikom koji vodi kliničko ispitivanje. Većina bitnih pitanja razjašnjena je u informiranom pristanku, koji bolesnik mora potpisati prije uključenja u studiju. Neka od važnijih pitanja koja bi trebala biti objašnjena bolesniku su:

  • Koji je cilj studije?
  • Tko će biti uključen u studiju?
  • Zašto istraživači vjeruju da bi novi lijek koji se testira mogao biti učinkovit?
  • Koji oblici dijagnostike i liječenja će biti provođeni?
  • Koji su mogući rizici, nuspojave, te koristi od novog lijeka?
  • Kako sudjelovanje u kliničkoj studiji može utjecati na moj svakodnevni život?
  • Koliko će studija trajati?
  • Hoće li biti potrebna hospitalizacija?
  • Tko će platiti liječenje u studiji? Hoće li biti pokriveni moji troškovi?
  • Postoji li neki oblik praćenja bolesnika iza završetka studije?
  • Kako ću znati djeluje li studijski lijek? Hoću li dobiti konačne rezultate studije?
  • Koji će studijski tim voditi skrb o meni?

Za prvi razgovor nije potrebna posebna priprema. Svakako ponesite svoju potpunu medicinsku dokumentaciju. Studijski liječnik će tijekom prvog razgovora odgovoriti na sva vaša pitanja, stoga sve što vam nije jasno nije loše zapisati. Ukoliko je potrebno, bolesnik sa sobom može povesti osobu od povjerenja radi potpore.

Da, kao i prije uključenja u studiju, osobito s obzirom na to da je većina klinički studija usmjerena na relativno kratkotrajno liječenje točno specifične bolesti ili stanja, te ne pruža sveobuhvatnu zdravstvenu skrb. Također, suradnjom liječnika obiteljske medicine i studijskog tima osigurava se da lijekovi koje bolesnik redovno uzima nisu u konfliktu sa studijskim lijekovima.

Da, bolesnik može odlučiti izaći iz studije u bilo kojem trenutku. Potrebno je samo obavijestiti nadležnog liječnika koji vodi bolesnika u studiji, koji će zabilježiti razlog bolesnikova izlaska iz studije.

Kliničke studije mogu biti sponzorirane od strane raznih organizacija ili individualaca, poput liječnika, zdravstvenih ustanova, grupacija, volonterskih skupina te farmaceutskih kompanija, kao i nekih državnih agencija. Isto tako, studije se mogu provoditi na raznim mjestima, poput bolnica, fakulteta, ordinacija i poliklinika.

Provođenje svake studije temelji se na protokolu, kojim je detaljno razrađen plan kliničke studije. Protokol je pažljivo smišljen kako bi se osigurala sigurnost sudionika (bolesnika) te relevantnost konačnih rezultata. U protokolu je među ostalim definirano koje karakteristike mora imati bolesnik da bi sudjelovao u određenoj kliničkoj studiji, plan dijagnostičkih testova, procedura primjene lijekova te njihove doze, kao i trajanje studije. U skladu s protokolom, bolesnici redovito dolaze na kliničke preglede nadležnog liječnika kako bi se pratilo njihovo zdravstveno stanje i odredila sigurnost i učinkovitost primjenjenog studijskog lijeka.

Placebo je neaktivna tableta, tekućina ili prašak koji nema terapijski učinak. Kako je navedeno u prethodnom pitanju, u većini se kliničkih studija novi lijek uspoređuje s trenutno standardnim liječenjem ili (često ako ne postoji adekvatno standardno liječenje) placebom, kako bi se istražila učinkovitost novog lijeka. Pritom u većini slučajeva ni bolesnik niti liječnik ne znaju prima li bolesnik lijek ili placebo, kako bi se izbjegao nesvjesni utjecaj na rezultate.

Mnoga se istraživanja provode na način da jedna skupina bolesnika dobiva novi eksperimentalni lijek ili drugi inovativni oblik liječenja, dok druga skupina prima standardni oblik liječenja ili placebo. Ta druga skupina naziva se kontrolnom skupinom, te služi za usporedbu rezultata istraživanog lijeka sa trenutnim standardom.

Najčešći oblik ispitivanja su terapijske studije, koje ispituju nove oblike liječenja, nove kombinacije lijekova ili novi pristup u liječenju neke bolesti. Osim njih postoje i prevencijske studije (traže bolji način prevencije bolesti u osoba koje još nisu oboljele ili u kojih se želi spriječiti povrat bolesti, a mogu uključivati primjenu lijekova, vitamina, cjepiva, minerala ili promjenu stila života), dijagnostičke studije (istražuju nove testove i metode u dijagnostici specifičnih oboljenja ili stanja), screening studije (istražuju najbolji način za rano otkrivanje neke bolesti) te studije kvalitete života (istražuju načine za poboljšanje kvalitete života pojedinaca oboljelih od kroničnih bolesti).

Klinička ispitivanja provode se u fazama. Početna je pretklinička faza ispitivanja kada se provode in vitro (u epruveti) studije i in vivo studije na životinjama. Potom slijedi klinička faza ispitivanja koju možemo podijeliti u četiri segmenta: 

Faza 1. Istraživači ispituju novi lijek na maloj skupini zdravih osoba (20-80) kako bi se po prvi puta analizirala sigurnost primjene lijeka, odredila sigurna doza lijeka i otkrile moguće nuspojave.

Faza 2. Ispitivani lijek se daje manjoj skupini pacijenata (100-300) kako bi se analizirala učinkovitost lijeka i dodatno analizirale nuspojave.

Faza 3. Ispitivani lijek daje se velikoj skupini pacijenata (1000-3000) kako bi se potvrdila učinkovitost, nadgledale nuspojave, usporedio učinak naspram standardne terapije te kako bi se prikupili podaci koji omogućuju da se lijek može sigurno primijenjivati.

Faza 4. Riječ je o takozvanim postmarketinškim studijama nakon što je je lijek došao na tržište, u kojima se dodatno prikupljaju podaci o rizicima i prednostima lijeka te se određuje koja je optimalna primijena lijeka.