Multipla skleroza (MS) je autoimuna bolest živčanog sustava u kojoj imunološki sustav „greškom“ stvara protutijela na živčane stanice koja potom uništavaju mijelin koji okružuje živčana vlakna. Mijelinska ovojnica inače osigurava dobru provodljivost električnog impulsa kroz živčano vlakno, a zbog oštećenja ove ovojnice, osobe s MS-om imaju brojne simptome.
Napadi imunološkog sustava na živčane stanice se mogu odvijati na mahove i tada govorimo o relapsirajućem obliku MS, ili blagi napad može biti trajno prisutan i tada govorimo o progresivnoj MS. U prevenciji napada i pogoršanja MS važnu ulogu ima zdrav stil života, takozvana protuupalna prehrana i dostatan unos vitamina D, no bez dobrih lijekova kvalitetno liječenje uglavnom nije moguće. Biološka terapija za liječenje multiple skleroze (MS) dostupna je i za pacijente u Hrvatskoj, pod uvjetom da zadovolje kriterije HZZO-a.
Iako pojedini pacijenti imaju priliku dobiti neki od bioloških lijekova koji su značajno učinkovitiji od standarrne imunosupresivne terapije, nažalost, brojni pacijenti i dalje nemaju zadovoljavajući odgovor. Dodatno, iako je sigurnosni profil biološke terapije općenito bolji od standardne imunosupresivne terapije, brojni pacijenti i na biološkoj terapiji imaju nuspojave.
Iako još uvijek ne znamo točan uzrok MS, nove spoznaje stavljaju veliku važnost na pojačanu aktivnost enzima Brutonove tirozin kinaze (BTK) koja je prisutna u pacijenata s MS-om, a koja je najvjerojatnije zaslužna za početak upale živčanog sustava. Naime, pojačana aktivnost ovog enzima pojačava aktivnost samih B limfocita koja pojačano stvaraju protutijela i tako napadaju živčane stanice.
Ovaj mehanizam nastanka bolesti dijele i brojne druge autoimune bolesti poput reumatoidnog i artritisa i sistemskog lupusa. Do sada je razvijeno nekoliko lijekova koji blokiraju aktivnost BTK i prije svega se koriste u liječenju limfoma i leukemije. Iako su ovi lijekovi do sada ispitivani u liječenju i drugih autoimunih bolesti i mogu potencijalno blokirati bolest na samom početku, niti jedan od njih nije zaživio. Problem dosadašnjih blokatora BTK jest u tome što se ne vežu ciljano samo na pojačano aktivne enzime, već na sve BTK enzime prisutne u organizmu.
Naime, BTK je normalno prisutna i u drugim tkivima, a njihovo blokiranje može uzrokovati štetne učinke u smislu prekomjernog potiskivanja imunološkog sustava, povišenog rizika krvarenja, srčanih aritmija i povišenog krvnog tlaka. Ovaj problem bi mogao biti uspješno riješen tako što je dizajnirana posebna molekula koja se ciljano vežu samo na BTK u B limfocitima, mjestu glavnog problema za pacijente s multiplom sklerozom i brojnim drugim autoimunim bolestima. Ne samo da se ove molekule vežu na problematičnu BTK u B limfocitima, već se za nju vežu 200 puta snažnije, a samim time bi i učinak lijeka trebao biti bolji nego u dosadašnjih inhibitora.
Zdrave osobe koje su primale ovu molekulu u visokim dozama u okviru kliničkog ispitivanja faze 1, nisu imale nikakvih nuspojava. Dakle, prvi problem sigurnosti ove skupine lijekova je riješen, bit će uzbudljivo vidjeti učinkovitost ove molekule u liječenju multiple skleroze i drugih autoimunih bolesti.
Docent Hrvoje Budinčević je dio ovog uzbudljivog međunarodnog projekta cilj kojega je potvrditi da kako ciljana i snažna blokada BTK enzima u B limfocitima može postići dugotrajnu remisiju relapsirajućeg oblika MS.
Veselimo se što dolazi potencijalni „game-changer“ u liječenju MS i što su hrvatski liječnici i znanstvenici dio ovog projekta.
Ako želite rano pristupiti ovom liječenju, ispunite naš upitnik kako bismo vidjeli ispunjavate li kriterije. Pregledi i liječenje u ovom ispitivanju nude se potpuno besplatno.
