Nefrologija - Nasljedna policistična bolest bubrega - liječenje terapija

Lijek: Ispitivani lijek blokira receptore za vazopresin u bubregu koji su zaslužni za rast cista u bubrezima. Lijekovi sa sličnim učinkom su već registrirani za liječenje nasljedne policistične bolesti bubrega, no nisu na listi HZZO-a. Ispitivani lijek se već koristi u liječenju poremećaja koncentracije natrija (soli) u krvi i u liječenju srčanog popuštanja.

Način primjene lijeka: Lijek se uzima u obliku tableta.
Trajanje i dizajn ispitivanja: Pacijenti će uzimati lijek ili placebo kroz godinu dana, a potom će svi pacijenti uzimati lijek još godinu dana.

Zašto sudjelovati u ispitivanju?

Pacijentima će se redovito raditi MR bubrega kako bi se pratila promjena veličine cista. U Hrvatskoj pacijentima nisu dostupni lijekovi za nasljednu policističnu bolest bubrega, te je ovo jedinstvena prilika za dobiti lijek uz pomno praćenje od strane vrhunskog stručnjaka nefrologa.

Osobe koje JESU potencijalni kandidati za sudjelovanje:

  1. Osobe starosti 18-60 godina.
  2. Osobe koje imaju najmanje 2 ciste u svakom bubregu i poznatu obiteljsku anamnezu. (poznate ciste bubrega u drugih članova obitelji)
  3. Osobe koje imaju najmanje 10 cista u svakom bubregu ukoliko nitko u obitelji nije imao ciste bubrega. (uputno je doći na pregled kako bi se učinio uvid u snimke CT-a ili MR-a kako bi se detaljno utvrdio broj cista)

Osobe koje NISU kandidati za sudjelovanje u ispitivanju:

  1. Osobe koje imaju jako oslabljenu funkciju bubrega (eGFR<25 ml/min).
  2. Osobe koje su imale bilo koju zloćudnu bolest u posljednjih 5 godina.

Početak uključivanja pacijenata: Travanj 2022.
Završetak uključivanja pacijenata u ispitivanje: Do popunjavanja predviđene kvote.