Provođenje svake studije temelji se na protokolu, kojim je detaljno razrađen plan kliničke studije. Protokol je pažljivo smišljen kako bi se osigurala sigurnost sudionika (bolesnika) te relevantnost konačnih rezultata. U protokolu je među ostalim definirano koje karakteristike mora imati bolesnik da bi sudjelovao u određenoj kliničkoj studiji, plan dijagnostičkih testova, procedura primjene lijekova te njihove doze, kao i trajanje studije. U skladu s protokolom, bolesnici redovito dolaze na kliničke preglede nadležnog liječnika kako bi se pratilo njihovo zdravstveno stanje i odredila sigurnost i učinkovitost primjenjenog studijskog lijeka.