Kliničke studije koje su kvalitetno dizajnirane i provedene najbolji su pristup u bolesnika koji žele imati aktivnu ulogu u vlastitoj zdravstvenoj skrbi, dobiti pristup najnovijim oblicima liječenja prije nego što isti postanu široko dostupni. Bolesnici također svojim sudjelovanjem mogu pomoći i ostalim sličnim bolesnicima podupirući znanstvena istraživanja. Postoje i rizici, a to su da na ispitivani lijek (kao i na svaki standardni lijek) može doći do razvoja nuspojava. Liječenje može biti neučinkovito za individualnog bolesnika, a i sam protokol može za neke bolesnike biti vremenski zahtjevan (putovanje do studijskog centra, više terapija, kompleksni način doziranja…), iako to nije pravilo.